Proceso de desarrollo de un fármaco

La organización de Desarrollo de Novartis es responsable de la recepción de potenciales medicamentos innovadores procedentes de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (NIBR) o de la adquisición de licencias y demostrar que son tratamientos seguros, eficaces y de alta calidad, y que son mejores para los pacientes. La cartera de productos en desarrollo de Novartis dispone actualmente de más de 80 proyectos.

Desarrollo inicial
En las primeras fases de desarrollo, los NIBR y Desarrollo trabajan conjuntamente para analizar las posibilidades de sustancias químicas de interés médico y desarrollarlas hasta convertirlas en fármacos para el tratamiento de enfermedades humanas, mediante la investigación preclínica y los estudios de Prueba de Concepto(Proof-of-Concept, PoC).

Para garantizar la seguridad al administrar a humanos una nueva sustancia de interés médico candidata a convertirse en un nuevo fármaco, se llevan a cabo amplios programas de estudios toxicológicos y de seguridad para establecer su perfil farmacológico, mediante ensayos de laboratorio y en animales de experimentación. Una vez que se ha definido el perfil de seguridad inicial, el compuesto candidato a convertirse en un nuevo fármaco se administra a un grupo pequeño de pacientes o de voluntarios sanos en un estudio de PoC para verificar el mecanismo de acción y comprobar si la sustancia es eficaz para enfermedades humanas. Gracias al uso de técnicas innovadoras con biomarcadores para comprobar los criterios de evaluación del estudio, los estudios PoC se pueden completar habitualmente en menos de un año.

Además de los estudios clínicos a pequeña escala, se suelen luego hacer otros en voluntarios sanos (ensayos de Fase I) para obtener información sobre la seguridad y para determinar el intervalo de dosis tolerable y el metabolismo del producto en el organismo humano. Paralelamente a los ensayos de Fase I, se desarrollan procesos de fabricación y se formula un medicamento adecuado.

Desarrollo completo
Cuando se considera que un compuesto candidato a convertirse en nuevo fármaco en estudio es seguro y prometedor, entra en la fase de desarrollo de estudios clínicos de Fase II, lo que involucra a unos centenares de pacientes. El objetivo de estos estudios es establecer el intervalo de dosis eficaces para estudios clínicos futuros.

Un compuesto candidato a convertirse en un nuevo fármaco que tiene éxito pasa a estudios de Fase III, cuyo diseño proporciona información definitiva sobre la eficacia del fármaco y aumenta el conocimiento de su perfil de seguridad en grupos de pacientes a gran escala. Estos estudios también proporcionan información sobre la eficacia comparativa con los tratamientos usados habitualmente. En algunos de estos estudios, a los que se denomina megaestudios, participan más de 10.000 pacientes y, para llevarlos a cabo, Desarrollo de Novartis colabora con médicos de más de 50 países de todo el mundo.

La información de todos los estudios se reúne y se almacena electrónicamente para permitir el manejo y el análisis más efectivo y más rápido de los datos.

Registro
Para el registro de un fármaco nuevo, se recogen y se analizan los resultados de todos los estudios preclínicos y clínicos junto con los datos de calidad y la descripción del proceso de fabricación. Se recopila todo el material y se presenta para su revisión por parte de los organismos correspondientes. Si las autoridades de registro están de acuerdo en que los datos demuestran la calidad, la eficacia y la seguridad del fármaco, emiten la autorización de comercialización. A partir de entonces, se puede comercializar un medicamento nuevo.

Programas de ciclo de vida
Durante el desarrollo y una vez que un medicamento está en el mercado, vigilamos constantemente las reacciones adversas y las comunicamos a las autoridades de registro. En ocasiones, se llevan a cabo programas adicionales de ciclo de vida (o estudios de Fase IV) después del registro para añadir indicaciones nuevas o para mejorar las formulaciones existentes del fármaco.

Perspectivas
En promedio, sólo 1 de cada 10.000 compuestos sintetizados originalmente superará todos los obstáculos hasta convertirse en un medicamento disponible para su comercialización. El proceso de desarrollo inicial y final para obtener un medicamento nuevo puede durar entre 6 y 8 años, y costar más de 800 millones de dólares, costes que, se espera, sigan en aumento.

En Novartis el objetivo es reducir los tiempos de desarrollo y ajustar los costes eficientemente sin que esto afecte la seguridad y a la calidad. Nuestra organización de Desarrollo mejora permanentemente los procesos e introduce tecnología de vanguardia para proporcionar tratamientos innovadores y asequibles para los pacientes lo más pronto posible.